科普專欄–薯不揀單 - 深入淺出–癌症藥物研究的奇效個案(1)

要通過癌症藥物臨床研究，其中的一道標準就是藥物有高度效率殺滅癌細胞。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡgR441TwZTr
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追求高效率無可厚非，但以這個例子中，101個病人中，只有1人見效，是否真的代表要放棄這藥呢?516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ5d2zBKG5Po
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（圖2）在一次Phase2臨床研究中，Everolimus藥物未能在大部份病人中見得到成效，唯獨在一名病人中出現奇效。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡT3ZN1F7O2x
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圖中紅箭嘴所指的位置為腫瘤所在地。用藥6個月後，腫瘤完全消失，情況一直持續至2年半有多。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡyngsOKSe5i
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這個情況下，又是否應該放棄這藥物，就這樣以奇蹟二字來解釋此事作罷呢?516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡSiz2jN8bSj
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（圖3）有科學家死心不惜(Ref1)，致力研究那名病人為何會對此藥作出如此正面的效果。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡywj0qtugFp
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最後確認原因是那名病人同時在兩道基因NF2及TSC1出現變異，引致該藥物的機制更能有效針對癌細胞。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡB9Z5xxrKdU
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那場臨床研究主要是針對膀胱癌病人，而膀胱癌同時會出現這兩種基因變異的機率非常之低，因此研究結果非常參差。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡdZf8kKkPki
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但是，倘若將來有其他癌症病人同時擁有這兩道基因變異呢?516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡjZhKbiKxlN
如果此藥物能有效應付出現這兩道變異基因的癌症，那麼藥物是否還是值得推出市場呢？516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡZyl6uJp2uF
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無論如何，此藥最後在2012及2018年被FDA認可，可用作醫療與TSC基因變異有關的症狀。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡuqpZT2dvMb
那份科學家死心不惜的研究是否有作出相關功勞，並沒有真接證據可顯示得到。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ4ibaIOnku3
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但這份研究明顯地帶出了一道訊息，就算新藥沒能對大部份的病人見效，亦是值得擺放努力剖析為何會對小部份人見效，分分中可能會有意外的收獲，增進開放藥物的新方向。516Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡGtQ5FedmwL
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Ref1:https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22923433/

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